Τομέας Εμβολίων: Νέα Πρόοδος και Επέκταση της Αγοράς
Στον τομέα των εμβολίων, το εμβόλιο Covid-19 της Novavax που έχει σκευαστεί LP.8.1, Nuvaxovid, έχει λάβει ρυθμιστική έγκριση στην Ιαπωνία. Ενδείκνυται για πρωτογενή ανοσοποίηση (πρώτη και δεύτερη δόση) σε άτομα ηλικίας 6 ετών και άνω, καθώς και αναμνηστικές δόσεις σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω. Σύμφωνα με τη συμφωνία άδειας χρήσης του 2020 με την Takeda, αυτή η έγκριση προκάλεσε μια άγνωστη πληρωμή ορόσημο από την Takeda στη Novavax, ενώ η Takeda είναι υπεύθυνη για την κατασκευή και την εμπορευματοποίηση του εμβολίου στην Ιαπωνία.
Το ενημερωμένο εμβόλιο Spikevax COVID-19 της Moderna έχει επίσης σημειώσει νέα πρόοδο: ο Καναδάς ενέκρινε την έκδοσή του που στοχεύει την τρέχουσα διαδεδομένη παραλλαγή SARS-CoV-2 LP.8.1. Αυτό το εμβόλιο παράγεται στις εγκαταστάσεις ενεργών φαρμακευτικών συστατικών (API) της Moderna στο Κεμπέκ και συμπληρώθηκε και ολοκληρώθηκε από τη Novocol Pharma στο Οντάριο, αυτό το εμβόλιο είναι κατάλληλο για άτομα ηλικίας 6 μηνών και άνω. Επιπλέον, το ενημερωμένο εμβόλιο έλαβε έγκριση στην Ευρώπη τέσσερις εβδομάδες πριν, και τον Μάιο, η FDA των ΗΠΑ ενέκρινε το εμβόλιο επόμενης γενιάς για τον COVID-19, mNEXSPIKE, για ενήλικες ηλικίας 65 ετών και άνω, καθώς και για άτομα ηλικίας 12 έως 64 ετών με σοβαρούς παράγοντες κινδύνου COVID-19.
Το εμβόλιο chikungunya της Valneva, Ixchiq, έχει εξασφαλίσει μια ευρύτερη άδεια χρήσης στον Καναδά, η οποία επεκτάθηκε για να συμπεριλάβει άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω. Τα πρόσφατα προστιθέμενα δεδομένα επιμονής αντισωμάτων δείχνουν ότι το 97% των ασθενών διατηρούν ανοσοαπόκριση για 24 μήνες και μεταξύ των εφήβων, μια δόση του εμβολίου προκαλεί υψηλή και ανθεκτική ανοσοαπόκριση στο 99,1% των ληπτών στους 6 μήνες. Ωστόσο, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) είχε προηγουμένως επιβάλει προσωρινό περιορισμό στη χρήση του Ixchiq σε άτομα ηλικίας 65 ετών και άνω λόγω σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν σε αυτόν τον πληθυσμό. Αν και ο περιορισμός έχει πλέον αρθεί, ο EMA συνιστά τη χρήση του μόνο όταν ο κίνδυνος μόλυνσης είναι σημαντικός και αφού σταθμιστούν τα οφέλη και οι κίνδυνοι.
Θεραπεία καρκίνου: Πολλαπλές εγκρίσεις φαρμάκων και επεκτάσεις ενδείξεων
Ο τομέας της θεραπείας του καρκίνου έχει δει μια σειρά από θετικές εξελίξεις. Οι AstraZeneca και Daiichi Sankyo's Datroway έλαβαν έγκριση στην Κίνα για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ανεγχείρητο ή μεταστατικό HR-θετικό, HER2-αρνητικό καρκίνο του μαστού που έχουν λάβει προηγουμένως ενδοκρινική θεραπεία και τουλάχιστον μία σειρά προηγμένης χημειοθεραπείας. Αυτή η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη φάσης III TROPION-Breast01, η οποία έδειξε ότι το Datroway μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 37% σε σύγκριση με το χημειοθεραπευτικό σχήμα που επέλεξε ο ερευνητής.
Το Padcev της Astellas σε συνδυασμό με το Keytruda της Merck & Co. έχει λάβει υποστήριξη από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας του Ηνωμένου Βασιλείου (NICE) για χρήση σε ασθενείς με ανεγχείρητο ή μεταστατικό ουροθηλιακό καρκίνωμα που είναι κατάλληλοι για χημειοθεραπεία-που περιέχει πλατίνα. Αυτός ο συνδυασμός έχει γίνει μια νέα θεραπευτική επιλογή πρώτης-γραμμής για ενήλικες ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο της ουροδόχου κύστης. κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι παρέτεινε σημαντικά την επιβίωση-ελεύθερη εξέλιξη και τη συνολική επιβίωση σε σύγκριση με την τυπική χημειοθεραπεία και ήταν διαθέσιμο μέσω της Εθνικής Υπηρεσίας Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (NHS) από τις 21 Αυγούστου.
Ο αναστολέας PD-1 της BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's), Tevimbra, κέρδισε περαιτέρω αναγνώριση από τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές: η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη χρήση του σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία-που περιέχει πλατίνα ως νεοεπικουρική (προεγχειρητική) θεραπεία για ενήλικες ασθενείς υψηλού κινδύνου LC σε μη εξαιρέσιμο καρκίνο υποτροπής, ακολουθούμενη από επικουρική μονοθεραπεία με Tevimbra μετά την επέμβαση. Αυτό σηματοδοτεί την πέμπτη ένδειξη καρκίνου του πνεύμονα του Tevimbra στην ΕΕ. Προηγουμένως, τον Ιούλιο, η ΕΕ ενέκρινε επίσης τη χρήση του σε συνδυασμό με γεμσιταβίνη και σισπλατίνη ως θεραπεία πρώτης γραμμής για ενήλικες ασθενείς με μεταστατικό ή υποτροπιάζον ρινοφαρυγγικό καρκίνωμα (NPC).
Άλλοι θεραπευτικοί τομείς: Δυναμική έγκρισης και προσαρμογές ετικετών
Στον τομέα της θεραπείας της νόσου του Alzheimer, μετά την έγκριση της υποδόριας σύνθεσης του Eisai και του Leqembi της Biogen για θεραπεία συντήρησης, οι εταιρείες ξεκίνησαν μια κυλιόμενη υποβολή στον FDA ζητώντας έγκριση για το Leqembi Iqlik, έναν αυτόματο έγχυση για εβδομαδιαία αρχική δόση. Αυτή η αυτόματη έγχυση χρησιμεύει ως εναλλακτική λύση στην ενδοφλέβια χορήγηση 10 mg/kg ανά δύο εβδομάδες. το υποδόριο σκεύασμα για τη φάση συντήρησης είναι ένας προγεμισμένος αυτοένεση μιας δόσης που περιέχει 360 mg, με χρόνο χορήγησης περίπου 15 δευτερόλεπτα. Αναμένεται να επιτρέπει στους ασθενείς και τους φροντιστές να χορηγούν θεραπεία στο σπίτι από την αρχική φάση έως τη φάση συντήρησης.
Εν τω μεταξύ, η FDA ενημέρωσε τις συνταγογραφικές πληροφορίες του Leqembi, συνιστώντας στους ασθενείς να υποβάλλονται σε μαγνητική τομογραφία πριν από την τρίτη έγχυση για τον εντοπισμό ανωμαλιών απεικόνισης που σχετίζονται με το αμυλοειδές-με οίδημα (ARIA-E) - μια αναθεώρηση από την προηγούμενη σύσταση σαρώσεων πριν από την πέμπτη, έβδομη και πέμπτη σύσταση. Αυτή η προσαρμογή προέρχεται από την ανάλυση 6 θανάτων που αναφέρθηκαν κατά την πρώιμη θεραπεία.
Στον χώρο των σπάνιων ασθενειών, το Ogsiveo της SpringWorks Therapeutics εγκρίθηκε στην Ευρώπη, καθιστώντας το πρώτο φάρμακο στον κόσμο για τη θεραπεία δεσμοπλαστικών όγκων. Ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με προοδευτικούς δεσμοπλαστικούς όγκους που απαιτούν συστηματική θεραπεία. Τα δεδομένα από τη μελέτη DeFi φάσης ΙΙΙ έδειξαν ότι το Ogsiveo μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου κατά 71% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο και επίσης έδειξε υπεροχή σε καταληκτικά σημεία όπως το ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης και τα αναφερόμενα αποτελέσματα-του ασθενή. Το φάρμακο είχε ήδη λάβει έγκριση στις ΗΠΑ το 2023.
Τα δισκία νορουρσοδεοξυχολικού οξέος (NorUDCA) της Shilpa Medicare έλαβαν την πρώτη έγκριση στον κόσμο για τη θεραπεία της μη-αλκοολικής λιπώδους νόσου του ήπατος (NAFLD) στην Ινδία. Μέσω των διπλών μηχανισμών αντιφλεγμονής και ρύθμισης των χολικών οξέων, το NorUDCA αποτρέπει την εξέλιξη της NAFLD σε κίρρωση, ηπατική ανεπάρκεια και μη{3}}αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH). Σε παγκόσμιο επίπεδο, περίπου 1,2 δισεκατομμύρια άνθρωποι επηρεάζονται από NAFLD, με περίπου 188 εκατομμύρια ασθενείς στην Ινδία.
Ρυθμιστικές προσαρμογές και προκλήσεις: Καθυστερήσεις έγκρισης και μέτρα ασφαλείας
Ορισμένα φάρμακα αντιμετωπίζουν καθυστερήσεις έγκρισης. Ο FDA ζήτησε πρόσθετες πληροφορίες για το Άγιος Πυρούκυντ, το οποίο είναι υπό εξέταση για τη θεραπεία της θαλασσαιμίας -, συμπεριλαμβανομένης της υποβολής στρατηγικής αξιολόγησης και μετριασμού κινδύνου (REMS) για τη μείωση του κινδύνου ηπατοκυτταρικού τραυματισμού. Αυτό αποτελεί μια σημαντική τροποποίηση, που οδηγεί τον FDA να παρατείνει την ημερομηνία απόφασης από τις 7 Σεπτεμβρίου έως τις 7 Δεκεμβρίου. Το Pyrukynd προορίζεται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μη-εξαρτώμενη από τη μετάγγιση-εξαρτώμενη από τη μετάγγιση (NTD) και-εξαρτώμενη από μετάγγιση (TD) - ή {{9}θαλασσαιμία.
Η Chugai Pharmaceutical (θυγατρική της Roche) έχει εφαρμόσει νέα μέτρα ασφαλείας για τη γονιδιακή θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne, Elevidys, στην Ιαπωνία, προσθέτοντας την οξεία ηπατική ανεπάρκεια ως σοβαρή ανεπιθύμητη αντίδραση στην ετικέτα του φαρμάκου. Οι ασθενείς πρέπει να υποβληθούν σε εξετάσεις για ηπατική δυσλειτουργία και ηπατική ανεπάρκεια πριν και μετά τη χορήγηση. Αυτό ακολουθεί τον θάνατο δύο περιπατητών ασθενών στις ΗΠΑ μετά τη λήψη της θεραπείας.
Επιπλέον, ο FDA έχει προσαρμόσει τις απαιτήσεις παρακολούθησης ασφάλειας για τις ετικέτες ορισμένων φαρμάκων. Για παράδειγμα, η ετικέτα REMS για το φάρμακο IgA νεφροπάθειας της Travere Therapeutics, Filspari, έχει ενημερωθεί: η συχνότητα παρακολούθησης της ηπατικής λειτουργίας έχει αλλάξει από μηνιαία σε μία φορά κάθε τρεις μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας και η προηγούμενη απαίτηση παρακολούθησης εμβρυϊκής τοξικότητας (EFT) έχει αφαιρεθεί.
