Η Everest Medicines ανακοίνωσε ότι ο συνεργάτης της Calliditas Therapeutics AB δήλωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε κάψουλες καθυστερημένης-απελευθέρωσης TARPEYO™ (βουδεσονίδης) για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή IgA νεφροπάθεια σε κίνδυνο ταχείας εξέλιξης της νόσου, τυπικά, με πρωτεϊνίνη{4} αναλογία (UPCR) Μεγαλύτερη ή ίση με 1,5 g/g). Αυτή η έγκριση χορηγήθηκε βάσει της οδού ταχείας έγκρισης. Δεν έχει ακόμη επιβεβαιωθεί εάν το TARPEYO επιβραδύνει την πτώση της νεφρικής λειτουργίας σε ασθενείς με IgA νεφροπάθεια. Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική κλινική δοκιμή.
Το TARPEYO εγκρίθηκε στο πλαίσιο της οδού επιταχυνόμενης έγκρισης με βάση την επίτευξη του πρωτεύοντος καταληκτικού σημείου μείωσης της πρωτεϊνουρίας στο Μέρος Α της κεντρικής μελέτης Φάσης 3 NeflgArd. Η εν εξελίξει μελέτη είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή{2}}τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο-πολυκεντρική δοκιμή που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του TARPEYO 16 mg μία φορά την ημέρα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή IgA νεφροπάθεια. Το TARPEYO αξιολογήθηκε σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη με βιοψία-νεφροπάθεια IgA που είχαν eGFR μεγαλύτερο ή ίσο με 35 mL/min/1,73 m², πρωτεϊνουρία μεγαλύτερη από ή ίση με 1 g/ημέρα ή UPCR μεγαλύτερη από ή ίση με 0,8 g/g, και υποβλήθηκαν σε θεραπεία με μέγιστο αιμοληψία.
Τον 9ο μήνα, οι ασθενείς στην ομάδα TARPEYO (n=97) εμφάνισαν στατιστικά σημαντική μείωση της πρωτεϊνουρίας κατά 34% από την έναρξη, σε σύγκριση με μια μείωση 5% από την έναρξη σε ασθενείς που έλαβαν μόνο αναστολέα RAS (n=102). Η επίδραση της θεραπείας στο πρωτεύον τελικό σημείο του UPCR τον 9ο μήνα ήταν συνεπής μεταξύ των βασικών υποομάδων, συμπεριλαμβανομένων των βασικών δημογραφικών και βασικών χαρακτηριστικών της νόσου. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (Μεγαλύτερες ή ίσες με 5%) στη μελέτη ήταν υπέρταση, περιφερικό οίδημα, μυϊκοί σπασμοί, ακμή, δερματίτιδα, αύξηση βάρους, δύσπνοια, οίδημα προσώπου, δυσπεψία, κόπωση και υπερτρίχωση.
